公司建立了国家级企业技术中心和博士后科研工作站、国家分子靶向药物工程研究中心、“国家重大新药创制”专项孵化基地,通过持续的研发投入,在保障新药发现和临床开发项目的同时,产生了一批具有自主知识产权、国际一流的新技术平台,主要有以下七个,每个平台都已顺利开展临床研究。

高通量单B细胞测序抗体发现平台

除杂交瘤/噬菌体展示平台外,公司自主研发了基于单B细胞的抗体筛选发现平台,与高通量表达配合使用,大大缩短了筛选周期,同时获得了更为多样性的抗体序列。

双抗构建平台

HOT-Ig双抗平台已完成两轮优化,可提供成熟技术供双抗开发;已有数个PCC分子正在进行开发,有望短期内完成IND申报。

双抗-T细胞疗法平台

在已经建成的CD3/TAA双抗平台的基础上,积极开展CD28/TAA双抗和CD3/CD28/TAA三抗研究,实现疗效增强,有效控制副作用,同时展开现有CD3抗体的优化和新分子的开发。

ADC平台

基于替康类毒素ADC平台已经有多个分子进入临床前和临床开发;正在进一步开发具有自主知识产权的新一代定点偶联技术,以提高ADC的均一性;正在开发具有不同作用机制的新型细胞毒载荷(Payloads),可针对不同类型的肿瘤,应用相应敏感的小分子毒,并有望克服出现的ADC的耐药性;同时通过探索非细胞毒类载荷(Payloads)靶向肿瘤组织以及非肿瘤治疗分子与药物类型(Modalities),拓展新的治疗领域和适应症,实现更多样的ADC产品布局

PROTAC平台

已有一个项目申报IND,一个项目即将PCC,多个在研项目覆盖多种实体瘤和血液瘤,与公司已有管线形成组合,并探索不可成药靶点;建立检测PROTAC三元复合物和细胞内蛋白降解的技术平台,研究靶标蛋白降解机制和动力学;建立高通量E3配体库筛选平台,结合CADD筛选具有自主知识产权的新型E3配体分子。

AI-分子设计平台

已引进和应用武汉智化Chemical.AI小分子逆合成分析和预测人工智能系统ChemAIRS,正在整合内部数据,提升合成路线搜索成功率和可应用性;已引进和应用法国Iktos公司用于小分子从头设计的分子生成人工智能系统Makya,并且与既有CADD方法进行结合,完善小分子药物设计平台;已建立和应用AI预测蛋白质结构方法(如AlphaFold),进行靶点、抗体等蛋白质结构预测,探索建立基于AI的大分子性质预测方法。

基因治疗平台

已建立基于高通量筛选技术的新一代多功能AAV靶向外壳筛选平台和组织靶向平台,产出多个拥有自主专利的新型AAV组织靶向外壳和高效、高组织特异性启动子。

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