极目新闻评论员 屈旌

近期，1042名癫痫患儿家长发出求助信《如何让我们的孩子活下去？》，公开求药物氯巴占。12月27日，国家卫健委有关部门表示，已关注到相关报道。目前，正在对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口。（据12月28日人民网）

疫情防控期间，有不少病患都面临求医问药的问题，但罕见病患者的需求显得尤为紧急和迫切。因为罕见病用药本来就是一大难点，由于用药量较少，企业研发动力不足，患者和家属只能寻求海外代购的途径，而疫情让这一途径也断掉了。

还有部分药物也像氯巴占一样，虽然可以缓解患者症状，但是由于药品特殊性，属于国家管制药品，在刑法规定中属于“毒品”范畴。不仅难买，而且还要承担法律风险。千名家长情真意切的求助信背后，是罕见病患者群体的苦痛和挣扎。

仅就这一个例来说，为难也是为难，但要解决也不是没有办法。只要用心关切，了解状况，特殊问题特殊处理，这个群体说小也是真的挺小的，协调相关部门进行监督和保障，很快就能解这些困苦家庭的燃眉之急，为病痛中的孩子们留存一线希望。

国家卫健委的这次行动，不仅仅是让签名求药的这些家庭看到了曙光，对于解决整个罕见病群体的用药问题，也是一种参考和启示。其实，对于这种特殊的用药需求，国家一直都有相关法规的规定，可以由医疗机构去提出申请，经相关部门批准，少量进口并负责药品的具体使用。

但是一直以来，由于没有强制性的规定，也没有统一的部署，医疗机构或许出于各种原因，并不太愿意主动去承担这一风险和责任，导致很多患者家属都是自己想办法。希望可以经由这次“求药”事件，真正建立起一个有效的协调系统，让更多罕见病患者能够合法而又便利地用药，同时也可以更有效地抑制管制类药物流通的风险，这不仅仅是罕见病患者家庭的愿望，也是社会温情与文明进步的体现。

2020年，我国各类罕见病患者人数，已经上涨到2000万人，虽然单一病种的人数不多，但这绝不是一个可以被忽视的数字，罕见病，没有我们想象的那么罕见。而且，罕见病虽然有很多种，但是其患者和家庭所面临的困境和问题，有很多都是相似的，诊断难、治疗难、用药难，关关都是难关。

如果能够在国家相关部门的鼓励、支持和联动下，发动更多社会力量，来提升罕见病的用药可及性。促进国内罕见病治疗药品研发，整体提高罕见病治疗药品的供应保障能力，从而推动罕见病防治工作的发展，那么对于罕见病患者及家庭来说，当然是超级大的福音，也让更多普通民众感受到国家的温度，社会的善意，所有人都会更有安全感和获得感。

今年的国家医保药品目录谈判中，七种罕见病用药纳入医保目录，谈判进行了一个半小时，八个回合的争论，医保方谈判代表的一句话：每一个小群体都不应该被放弃，感人肺腑，引发热议。对生命的敬畏，对人心的关照，对每一个人的珍视，令人震撼和动容。

有问题就解决问题，有困难就克服困难，只要有目标，并且踏实地向着目标去做，呼吁更多人一起来助力罕见病防治与保障，就没有一个小群体会被放弃，罕见病患者病有所医的前路，就会越来越宽阔和光明。

关键词： 患者 家庭 药品 用药 罕见病